8月18日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期输血的所有基因型成人、青少年和儿童β-地中海贫血患者。beti-cel是美国首个获批的针对β-地中海贫血患者潜在遗传病因的一次性疗法，将为患者提供常规红细胞输注和铁螯合剂治疗以外的替代方案。

同时，bluebird bio将Zynteglo在美国的批发采购成本定为280万美元，以彰显其在临床研究中证明的强大而持续的临床益处，以及其在减轻与定期RBC 输血和铁管理相关的终生医疗保健成本方面的潜力。在美国，根据目前的护理标准，输血依赖性β地中海贫血患者的终生医疗费用高达640万美元，每位患者每年的平均总医疗费用是普通人群的23倍。bluebird估计美国大约有1300-1500人患有输血依赖性β地中海贫血。

近日，康霖生物科技（杭州）有限公司自主研发的地中海贫血症基因治疗药物KL003在临床试验中取得了令人振奋的结果：已成功治愈2名重症患者，并且各项指标远优于国际上最领先的美国蓝鸟生物同类药物Zynteglo。

造血干细胞在体外基因修补过程中干性损失是领域内的一个国际性难题，目前还没有任何机构可以很好地解决这个问题，包括蓝鸟生物。干性损失造成造血干细胞回输之后造血系统重建缓慢，例如蓝鸟生物地贫基因治疗临床试验中一位受试者的血小板到191天才完成植入。在这漫长的191天中，这位受试者几乎完全丧失凝血能力，随时可能因为出血危及生命。因此，维持良好干性对基于造血干细胞的基因治疗非常重要。康霖生物通过长期攻关，在国际上率先解决了干性维持难题。临床研究的数据充分证明了这一点，两例受试者不仅被治愈了，而且造血系统的恢复也极其迅速，远优于美国蓝鸟生物同类产品在18岁以下患者中的临床试验数据：粒细胞植入时间分别为10天和15天（蓝鸟生物为平均25.25天（范围为16-38天）），血小板植入时间分别为14天和19天（蓝鸟生物为平均超过50.5天（范围为20-94天））。因此，KL003可大幅度降低感染和出血风险，减少住院时间，有望成为一个全球同类最优地贫基因治疗药物。基因治疗药物造价高昂，蓝鸟生物地贫治疗药物280万美元的价格是全球绝大部分患者负担不起的。本着“研发绝大部分患者用得起的好药”的理念，康霖生物长期致力于降低基因治疗药物造价技术的研发，目前已经能够大幅度降低地贫基因治疗中关键的载体成本，为使地贫基因治疗药物成为绝大部分患者用得起的好药奠定了基础。因此，康霖生物有望为全球广大地贫患者打造一个用得起的同类最优（Best-in-Class）基因治疗药物。

关于康霖生物

康霖生物科技（杭州）有限公司是一家由海归精英团队创办的以自主知识产权创新药物研究和开发为核心的，集研发、生产、营销为一体的科创型企业。公司自2015年成立以来，始终专注于基因治疗创新药物的研发，针对的领域多为严重影响人类健康的疾病，如艾滋病、帕金森病、血友病和地中海贫血症等。公司从成立之初就专注于以技术研发解决临床需求，力争做全球首创（First-in-Class）或同类最好（Best-in-Class）创新药。 

目前康霖研发中心在研创新药项目有十余项，经过多年不懈努力，在多个方向上获得了国际领先的突破。其中艾滋病功能性治愈项目依托其领先的技术路线，相关数据获得了国内外同行的认可，且已获国家科技重大专项和浙江省重点研发计划立项支持。

与此同时，公司特有的临床级病毒载体的大规模生产平台已成功建立了稳定、成熟的病毒载体药物生产工艺，并且在病毒载体的设计、改造、生产、纯化、质检等各个方面都有自己独到的优势。2018年被中国食品药品检定研究院推荐参与英国生物制品标准品研究院代表世界卫生组织发起的“慢病毒载体拷贝数”全球性标定研究。康霖生物已成为目前国际上少见的同时具备慢病毒和腺相关病毒载体高水平研发与生产能力的公司。公司分别于2020年入选浙江省博士后工作站，2021年入选杭州市研发中心。

关于海汇投资

海汇投资是国内具有近30年成功经验的专业创业投资（VC）基金管理机构，是国内极少数有能力从事种子期、初创期科技型企业投资的风险投资机构，是国家创业投资引导基金管理人，连续多年获得国家创业投资引导基金以及广州、武汉和温州等地方政府引导基金的重点投资扶持。主要以初创期和成长期具有高速成长潜力的创新科技型企业为主要投资对象，为其提供全方位专业的增值服务和投后企业管理，助力企业高速成长发展。

目前管理资产规模超过百亿元，所投项目大部分成长为细分行业龙头，重点投资领域包括医疗健康及生物医药、半导体及电子设备、新一代信息技术、高端装备制造、新能源、新材料及节能环保等。